Los reguladores de Estados Unidos han aprobado una nueva terapia de una compañía de California para tratar la anemia de células falciformes, un desorden sanguíneo hereditario que se caracteriza por ser doloroso y mortífero.
“Esta aprobación aporta una esperanza adicional para las 100.000 personas en Estados Unidos y para los más de 20 millones en el mundo que viven con este debilitante desorden sanguíneo”, señala Brett P. Giroir, comisionado interino en la Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos (FDA), en declaraciones realizas el 25 de noviembre, cuando la agencia aprobó el medicamento llamado Oxbryta para pacientes mayores de 12 años.
Directo a la causa de la enfermedad
La compañía biofarmacéutica Global Blood Therapeutics Inc., con sede en San Francisco, informó de que el medicamento Oxbryta es el primero que se aprueba que apunta a las deformaciones en las células sanguíneas, que es la causa origen de la enfermedad.
Anemia de células falciformes
En los pacientes afectados por la anemia de las células falciformes las células rojas cambian de forma hasta tener el aspecto de una hoz, frenando el flujo de la sangre. La enfermedad afecta principalmente a personas del África subsahariana o con este tipo de ascendencia familiar.
Richard Pazdur, investigador principal en la agencia FDA, añade que “con Oxbryta, las células falciformes tienen menos tendencia a pegarse entre ellas y tomar la forma de una hoz, que puede inducir a bajos niveles de hemoglobina debido a la destrucción de los glóbulos rojos”.
La FDA concedió una “aprobación acelerada” al fármaco Oxbryta, lo que significa que el medicamento pueda ser utilizado para cubrir una necesidad médica no atendida, aunque también se precisan otras pruebas clínicas.
La compañía GBT considera este medicamento “como algo trascendental” para las personas afectadas por la anemia de las células falciformes.
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